STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Forskningsbolaget Egetis Pharmaceuticals meddelade på fredagen vad bolaget beskriver som "positiva toplineresultat" från Retriact-studien av Emcitate (tiratricol) hos patienter med MCT8-brist.

Det framgår av ett pressmeddelande.

Det primära effektmåttet 1 (PE1), förändringshastighet i serum-T3 under den randomiserade behandlingsperioden, uppvisade en statistiskt signifikant skillnad mellan placebo och tiratricol.

”Vi är mycket glada över de positiva toplineresultaten från Retriact-studien och ser fram emot att påbörja en rolling submission av NDA i december 2025, med målsättningen att slutföra NDA ansökan i början av 2026. Vi ser fram emot att kunna erbjuda denna potentiella behandling till patienter i USA så snart som möjligt", säger Egetis Pharmaceuticals vd Nicklas Westerholm.

Behandling med tiratricol vid MCT8-brist ingår redan i de kliniska riktlinjerna från European Thyroid Association, och Emcitate (tiratricol) godkändes för behandling av MCT8-brist inom EU i februari 2025. Emcitate (tiratricol) är dock ännu inte godkänt för användning i USA.

Retriact-studien är en dubbelblind, multicenter, placebokontrollerad, randomiserad utsättningsstudie i patienter med MCT8-brist.

Johan Lind +46 8 5191 7954

Nyhetsbyrån Direkt