Astra Zeneca meddelar att fas 3-studien ALXN1210-TMA-313 med Ultomiris inte uppnådde statistisk signifikans för det primära effektmåttet jämfört med placebo hos vuxna och ungdomar från 12 år med trombotisk mikroangiopati efter hematopoetisk stamcellstransplantation, HSCT-TMA. Det framgår av ett pressmeddelande.

Det primära effektmåttet var händelsefri överlevnad under 26 veckor, definierad som tiden från randomisering till klinisk försämring relaterad till sjukdomen eller död, beroende på vilket som inträffade först.

Bolaget uppger samtidigt att en fas 3-studie på barn visade en total överlevnad på 87,2 procent efter 26 veckor och 73,4 procent efter 52 veckor. Astra Zeneca går vidare med regulatoriska ansökningar för den pediatriska patientgruppen och för dialog med myndigheter om resultaten i studien på vuxna och ungdomar, där Ultomiris visade en trend mot behandlingsnytta.

Ultomiris har sedan tidigare beviljats status som särläkemedel i USA och Japan för behandling av HSCT-TMA, samt status “Breakthrough Therapy” av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för behandling av barn med HSCT-TMA.

Reno Santic
Nyhetsbyrån Finwire
https://twitter.com/finwire
newsroom@finwire.se