Franska läkemedelsjätten Sanofi har erhållit genombrottsstatus av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA avseende Wayrilz (rilzabrutinib), en oral BTK-hämmare, för behandling av patienter med varm autoimmun hemolytisk anemi, en sällsynt autoimmun sjukdom som kännetecknas av förstörelse av röda blodkroppar. Det framgår av ett pressmeddelande.

Även Japans hälsoministerium har gett rilzabrutinib särläkemedelsstatus för samma indikation.

Det har getts mot bakgrund av de kliniska data som presenterats från den pågående fas 2b-studien Lumina 2.

Beteckningen genombrottsstatus från FDA avser att påskynda utvecklingen och granskningen av läkemedel i USA som kan behandla allvarliga eller livshotande tillstånd och där preliminära kliniska bevis tyder på att terapin kan visa betydande förbättringar jämfört med tillgängliga behandlingsalternativ.

Beteckningen särläkemedel beviljas läkemedel som är avsedda att behandla sällsynta sjukdomar med stort ouppfyllt medicinskt behov.

Wayrilz är sedan tidigare godkänt i USA, EU och Förenade Arabemiraten för behandling av vuxna med immun trombocytopeni (ITP) och är för närvarande under granskning av myndigheterna för ITP i Japan.

Reno Santic
Nyhetsbyrån Finwire
https://twitter.com/finwire
newsroom@finwire.se