Pfizers genterapi för Duchennes muskeldystrofi misslyckas i studie
13 juni, 2024
13 juni, 2024
Amerikanska läkemedelsjätten Pfizers experimentella genterapi för Duchennes muskeldystrofi har misslyckats med att förbättra patienters rörelsefunktion i en fas-3-studie. Det framgår av ett pressmeddelande.
Behandlingen visade inte heller någon signifikativ skillnad jämfört med placebo i studiens sekundära mål, som är hur lång tid det tar för patienterna att resa sig från golvet eller förbättra hastigheten i en 10-meterslöping eller promenad.
Studien omfattade pojkar i åldrarna 4-7 år och genterapin visade ingen förbättring gällande pojkarnas motorik jämfört med placebo.
DMD är en genetisk muskelförtviningssjukdom där de flesta patienterna saknar proteinet dystrofin, som håller musklerna intakta.
Nils Lolk
Nyhetsbyrån Finwire
13 juni, 2024
Amerikanska läkemedelsjätten Pfizers experimentella genterapi för Duchennes muskeldystrofi har misslyckats med att förbättra patienters rörelsefunktion i en fas-3-studie. Det framgår av ett pressmeddelande.
Behandlingen visade inte heller någon signifikativ skillnad jämfört med placebo i studiens sekundära mål, som är hur lång tid det tar för patienterna att resa sig från golvet eller förbättra hastigheten i en 10-meterslöping eller promenad.
Studien omfattade pojkar i åldrarna 4-7 år och genterapin visade ingen förbättring gällande pojkarnas motorik jämfört med placebo.
DMD är en genetisk muskelförtviningssjukdom där de flesta patienterna saknar proteinet dystrofin, som håller musklerna intakta.
Nils Lolk
Nyhetsbyrån Finwire
Rapportperioden
Styrräntan
Analys
Försvarssektorn
Rapportperioden
Styrräntan
Analys
Försvarssektorn
OMX Stockholm 30
1 DAG %
Senast
2 449,20