Pfizers genterapi för Duchennes muskeldystrofi misslyckas i studie


13 juni, 2024

Amerikanska läkemedelsjätten Pfizers experimentella genterapi för Duchennes muskeldystrofi har misslyckats med att förbättra patienters rörelsefunktion i en fas-3-studie. Det framgår av ett pressmeddelande.

Behandlingen visade inte heller någon signifikativ skillnad jämfört med placebo i studiens sekundära mål, som är hur lång tid det tar för patienterna att resa sig från golvet eller förbättra hastigheten i en 10-meterslöping eller promenad.

Studien omfattade pojkar i åldrarna 4-7 år och genterapin visade ingen förbättring gällande pojkarnas motorik jämfört med placebo.

DMD är en genetisk muskelförtviningssjukdom där de flesta patienterna saknar proteinet dystrofin, som håller musklerna intakta.

Nils Lolk
Nyhetsbyrån Finwire

Ämnen i artikeln

Pfizer

Senast

23,90

1 dag %

0,00%

1 dag

1 mån

1 år

Marknadsöversikt

1 DAG %

Senast

1 mån