Artikelns huvudbudskap är att utvecklingen av genterapi gått fort, och allt fler preparat når patienter och för många olika typer av sjukdomar. Antalet marknadsgodkända genterapiläkemedel har mer än fördubblats under den senaste 3-årsperioden, och inom vissa sjukdomsgrupper kommer troligen en avsevärd andel av patienterna att kunna behandlas framgångsrikt.

https://lakartidningen.se/klinik-och-vetenskap-1/artiklar-1/klinisk-oversikt/2021/06/genterapi-kommer-nu-inom-manga-medicinska-specialiteter/

Karolinska Universitetssjukhuset i Huddinge och Karolinska Institutets ledande forskargrupper inom gen- och cellterapi är den fråmsta anledningen till att NextCell valt att förlägga all verksamhet till Novum-huset och bolaget är nu i full färd att bygga en produktionsanläggning i samma byggnad. Både professor Smiths forskargrupp och Vecura, där docent Blomberg är verksamhetschef, finns i samma hus.  Karolinska Centrum för Cellterapi (KCC) är en core facilitet vid Karolinska Universitetssjukhuset som har till uppdrag att tillgodose behovet av tillverkning av Avancerade Terapiläkemedel (ATMP) för klinisk prövning samt hantering av celler och vävnad för användning på människa, främst för forskare vid Stockholms läns landsting och KI. Vecura är en tillverkningsenhet inom KCC.

NextCell’s läkemedelskandidat, ProTrans, är en ATMP med genetiskt omodifierade celler. De mesenkymala stromacellerna i ProTrans har förmågan att balansera ett immunförsvar i obalans vilket är orsaken till autoimmuna sjukdomar och hyperinflammation.

”Genterapi och framför allt kombinationen av gen och cellterapi är oerhört spännande. Det är snart 15 år sedan jag skrev min doktorsavhandling på ämnet men det är först på senare år som det tagit fart på riktigt. En framgång som är viktig för alla aktörer i fältet”, säger dr. Mathias Svahn, VD NextCell.

Som det besktrivs i artikeln i Läkartidningen klassificeras läkemedel som ingår i begreppet atmp (advanced therapy medicinal product) – läkemedel för anvancerad terapi enligt följande:

Genterapi (inklusive genetiskt modifierade celler) förutom behandling med oligonukleotider, som klassificeras som kemikalier.Cellterapi där en cell manipulerats genom exempelvis odling eller används för ett nytt syfte, till exempel en blodstamcell som bildar muskelceller (så kallad icke homolog användning).Vävnadstekniska produkter, till exempel transplantation med odlade celler vid brännskador. Extracellulära vesikler som innehåller terapeutisk arvsmassa och DNA-vacciner mot kroppsegna komponenter såsom cancerceller samt kombinationsläkemedel som innehåller ATMP.