Uppsalabaserade Double Bond Pharmaceutical (DBP) har presenterat lovande preliminära resultat från en omfattande retrospektiv studie av 484 patienter med maligna hjärntumörer. Resultaten visar att tillägget av den lokala cellgiftsbehandlingen Temodex förlänger medianöverlevnaden med nästan fem månader jämfört med dagens standardbehandling. Dessa robusta real world-data lägger nu en stabil grund för den fortsatta kliniska utvecklingen av bolagets globala huvudkandidat, SI-053. BioStock kontaktade vd Igor Lokot för att få veta mer.

Glioblastom (GBM) är den vanligaste och mest aggressiva formen av hjärntumör hos vuxna. Trots kirurgi, strålning och cellgifter är prognosen ofta mycket dålig, och det medicinska behovet av nya, effektiva behandlingar är enormt. Det är i detta tuffa landskap som Double Bond Pharmaceuticals patenterade teknologi nu visar ett tydligt kliniskt värde. Bolaget meddelade nyligen preliminära överlevnadsdata från en storskalig retrospektiv utvärdering av 484 patienter som behandlats för maligna primära hjärntumörer (både nydiagnostiserade och återfall) mellan 2020 och 2025.

Betydande överlevnadsfördel

Studieresultaten ger en tydlig indikation på behandlingens kliniska effekt. Den preliminära analysen visar att de patienter som fick det lokala cellgiften Temodex som tillägg till sitt kirurgiska ingrepp uppnådde en medianöverlevnad (mOS) på 14,3 månader. Detta kan jämföras med kontrollgruppen, som enbart fick standardbehandling (SOC), där medianöverlevnaden låg på 9,4 månader. Skillnaden på nästan fem månader är statistiskt signifikant (p=0,0048). Dessutom visar överlevnadskurvorna en tidig och ihållande separation, vilket tyder på att den lokala behandlingen ger en konsekvent positiv effekt över hela den studerade patientpopulationen.

Temodex banar väg för SI-053

Temodex har använts kliniskt i över ett decennium i vissa regioner och fungerar som en teknisk prototyp för DBP:s globala läkemedelskandidat, SI-053. SI-053 är en avancerad och förbättrad lokal formulering av cellgiften temozolomid, som redan 2016 beviljades särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Enligt bolaget utgör denna utvärdering av real world-data en avgörande referenspunkt för teknologin inför de kommande prospektiva kliniska studierna i Europa. – Dessa fynd ger en tydlig indikation på klinisk effekt,” säger Igor Lokot, VD för Double Bond Pharmaceutical. ”En förlängning av medianöverlevnaden med nästan fem månader i en oselekterad population är ett betydande resultat. Vi använder dessa data från Temodex som en bas för den fortsatta internationella utvecklingen av SI-053, kommenterar Igor Lokot, vd för Double Bond Pharmaceutical.

Djupdykning och presentation på EANS2026

Eftersom studien omfattar en mycket heterogen patientgrupp pågår nu arbetet med att göra en ännu djupare analys av datan. Forskarna kommer att stratifiera resultaten baserat på histologiska subtyper, molekylära markörer och graden av kirurgisk resektion (hur stor del av tumören som kunde opereras bort). Syftet är att förfina resultaten och identifiera specifika undergrupper av patienter som har störst nytta av behandlingen. Resultaten har även skickats in för presentation på den prestigefyllda neurokirurgiska kongressen EANS2026, vilket ger DBP en utmärkt plattform för att visa upp sin teknologi för ledande experter inom fältet.

5 frågor till vd Igor Lokot

För att få en djupare förståelse för vad dessa resultat innebär för bolagets framtid ställde vi fem frågor till vd Igor Lokot.

Igor, att förlänga medianöverlevnaden med nästan fem månader i en oselekterad patientpopulation är ett mycket betydelsefullt utfall. Hur har dessa data mottagits av den kliniska och neurokirurgiska kåren hittills?

– Mottagandet från neurokirurger och kliniker i både Europa och USA har varit exceptionellt positivt, och ärligt talat är det stora intresset fullt förståeligt. Under de senaste 20 åren har fältet neuroonkologi sett väldigt få framsteg; inga nya systemiska cellgifter, klassiska behandlingar eller ens högt emotsedda immunterapier har visat någon verklig, mätbar framgång när det gäller att avsevärt förlänga livet på glioblastompatienter. – Vår strategi – att flytta fokus från systemisk tillförsel till lokal intraoperativ administrering – kringgår de biologiska barriärer som har fått så många andra behandlingar att misslyckas. Genom att förbigå blod-hjärnbarriären och leverera den aktiva substansen direkt i operationshålan ser vi en överlevnadssignal som kåren har väntat på i decennier. – Vi är otroligt förväntansfulla inför att presentera de fullständiga resultaten på EANS2026-kongressen i Hamburg. För oss handlar detta inte bara om data; det handlar om att röra oss mot en ny standardbehandling. Vår prioritet nu är att föra dialog med tillsynsmyndigheter och partners för att diskutera hur vi kan göra våra produkter tillgängliga för patienter så snart som möjligt.

Studien omfattar en mycket heterogen grupp om 484 patienter, inklusive både nydiagnostiserade och återkommande fall av glioblastom. Vilka är dina specifika förväntningar på den pågående djupanalysen?

– Att denna kohort på 484 patienter är så heterogen är precis det som gör datan så robust; den återspeglar den komplexa kliniska vardagen snarare än den tillrättalagda miljön i en smal klinisk studie. – I vår pågående djupdykning har vi två primära förväntningar. För det första: för nydiagnostiserat GBM visade vår tidigare kliniska evidens en medianöverlevnad på cirka 9 månader. Vi förväntar oss att denna större analys kommer att stärka de resultaten och bekräfta att Temodex är ett stabilt och pålitligt tillägg till den primära standardbehandlingen. – För det andra, och kanske viktigast av allt, har vi gruppen med återkommande GBM. Detta är betydligt allvarligare fall där behandlingsalternativen historiskt sett varit mycket begränsade. Här är jag oerhört optimistisk. Vi har sett anmärkningsvärda fall i verkligheten där patienter överlevt tre eller fler operationer med betydande livsförlängning tack vare lokal cellgiftsbehandling. – Om djupdykningen bekräftar en signifikant effektsignal vid återfall, skulle det rita om spelplanen helt. Det skulle bevisa att även när sjukdomen är som mest aggressiv kan en lokaliserad behandling i grunden förändra sjukdomsförloppet.

Temodex beskrivs som den "tekniska prototypen" för er globala läkemedelskandidat SI-053. Skulle du kort kunna förklara de huvudsakliga skillnaderna mellan de två, och på vilka sätt SI-053 är en förbättrad och vassare formulering?

– Det stämmer. Även om Temodex har fungerat som vårt proof of concept, är SI-053 nästa generation av teknologin. Temodex visade att metoden med lokal administrering fungerar; SI-053 är en förfinad och vassare version av den formeln. De huvudsakliga skillnaderna är:

• Förbättrad effekt: En avancerad formulering utformad för en mer kontrollerad och förlängd frisättning av läkemedlet direkt vid tumören.
• Förbättrad säkerhet: Ett mer optimerat bärarsystem som maximerar leveransen samtidigt som den lokala säkerhetsprofilen förbättras ytterligare.

– Jag är övertygad om att dessa farmaceutiska förfiningar kommer att förstärka de positiva resultat vi redan ser med Temodex ytterligare.

De preliminära resultaten har skickats in för presentation på den stora EANS2026-kongressen. Hur viktig är just denna plattform för Double Bond Pharmaceutical när det gäller att bygga relationer och trovärdighet inom europeisk neurokirurgi?

– EANS2026-kongressen är utan tvekan det främsta forumet i Europa för neurokirurgisk innovation. För Double Bond Pharmaceutical är denna plattform avgörande av flera skäl:

• Engagera experter: Kongressen samlar de främsta opinionsbildarna (key opinion leaders) inom fältet. Att dela våra resultat med denna publik är helt centralt för att bygga vetenskaplig trovärdighet och hämta inspiration från det globala neurokirurgiska nätverket.
• Bevisad klinisk framgång: Vi sätter oss vid bordet med en produkt som redan framgångsrikt har använts för att behandla över 300 patienter. Det är en betydande klinisk meritlista som bevisar att teknologin fungerar i den kliniska vardagen.
• Möter ett enormt medicinskt behov: Det finns tusentals patienter i Europa som just nu står inför en GBM-diagnos med mycket begränsade alternativ. Vårt primära mål på denna kongress är att träffa experter för att diskutera de mest effektiva vägarna för att göra Temodex tillgängligt för dessa europeiska patienter så snart som möjligt.

– Vi ser EANS som en kritisk språngbräda för att omsätta vår kliniska framgång till en bred verklighet för de patienter runt om i Europa som väntar på bättre behandlingar.

Med dessa robusta real world-data i ryggen, vilka är de absolut viktigaste milstolparna för den kliniska utvecklingen av SI-053 under resten av 2026?

– Med valideringen från dessa robusta data skiftar vårt fokus för resten av 2026 helt till klinisk optimering och strategisk tillväxt. Den primära milstolpen är att slutföra vår multiparametriska djupdykning, vilket innebär en detaljerad stratifiering av datan från de 484 patienterna. Denna analys är avgörande, eftersom den ger den exakta evidens som krävs för att optimera studiedesignen för specifika patientundergrupper för SI-053. – Dessutom för vi för närvarande aktiva diskussioner för att säkra de partnerskap som krävs för nästa utvecklingsfas. Vi kommer dock att invänta de slutgiltiga resultaten från studien innan vi slutför dessa samtal. Vi är övertygade om att när all data är bearbetad kommer den att visa att värdet på SI-053 är ännu högre än vad som uppskattades under de inledande förhandlingarna. Vårt uppdrag är att använda detta definitiva kliniska bevis för att säkra nödvändig finansiering för SI-053 och se till att vi går in i nästa fas – fas I – med starkast möjliga partners.

Läs mer på BioStock