Egetis meddelade att FDA accepterat och beviljat prioriterad granskning av NDA för Emcitate® (tiratricol) vid MCT8‑brist

·        I januari slutförde Egetis amerikanska ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Emcitate®
·        Den 27 mars 2026 accepterades NDA:n för Emcitate® för granskning av FDA
·        Prioriterad granskning beviljades och ett PDUFA‑datum för beslut är fastställt till den 28 september 2026
·        Egetis erhöll ett Notice of Allowance för ett amerikanskt sammansättningspatent avseende MCT8‑brist
·        Tiago Nunes utsågs till Chief Medical Officer
·        Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om 350 miljoner kronor / 38 miljoner USD (brutto)

Finansiell översikt januari-mars
·          Försäljningsintäkten uppgick till 13,4 (12,7) MSEK, +9 % i fasta valutakurser
·          Kvartalets förlust uppgick till -94,5 (-62,9) MSEK
·          Kassaflöde uppgick till -72,6 (-74,2) MSEK
·          Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 142,5 (272,8) MSEK
·          Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till ‑0,2 (-0,2)

Väsentliga händelser under kvartalet
·        Egetis slutförde den amerikanska rullande ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Emcitate för behandling av MCT8‑brist
·        Den 27 mars 2026 accepterades NDA:n för Emcitate® för granskning av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA - Egetis är berättigad att erhålla en Priority Review‑voucher (PRV) vid ett eventuellt godkännande
·        Prioriterad granskning (Priority Review) har beviljats och ett PDUFA‑datum för beslut har fastställts till den 28 september 2026
·        FDA:s program för prioriterad granskning inom området sällsynta pediatriska sjukdomar har förlängts till 2029
·        Egetis har erhållit ett Notice of Allowance för ett amerikanskt sammansättningspatent avseende MCT8‑brist
·      Egetis partner Fujimoto har genomfört en föransökningskonsultation (pre‑application consultation) med den japanska läkemedelsmyndigheten PMDA. NDA:n i Japan förväntas baseras på befintliga data genererade inom det globala kliniska utvecklingsprogrammet

Väsentliga händelser efter kvartalet
·      Egetis erhöll villkorligt godkännande från FDA avseende produktnamnet Emcitate
·      Tiago Nunes har utsetts till Chief Medical Officer
·      Birgitte Volck och Jay Donovan Wu valdes till styrelseledamöter vid årsstämman
·      Egetis har framgångsrikt genomfört en övertecknad riktad nyemission om 350 miljoner kronor (brutto)

VD har ordet

Acceptans av NDA och PDUFA‑datum
Den mest betydelsefulla händelsen under det första kvartalet 2026 var att den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) accepterade vår ansökan om marknadsgodkännande (New Drug Application, NDA) för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8‑brist. Ansökan beviljades dessutom Priority Review och tilldelades ett beslutsdatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 28 september 2026.
Priority Review‑statusen understryker det robusta datamaterial vi har inom denna ultrasällsynta genetiska sjukdom. NDA:n baseras på resultat från Triac Trial I (46 patienter), Triac Trial II (22 patienter), ReTRIACt (15 patienter), EMC Cohort Study (67 patienter), EMC Survival Study (>600 patienter) samt det amerikanska Expanded Access‑programmet (cirka 40 patienter inkluderade i NDA:n). USA förväntas bli vår i särklass största marknad, och vi ser fram emot att fortsätta vårt engagemang med FDA under Priority Review‑processen. I acceptansbrevet vid dag 60 uppgav FDA dessutom att myndigheten för närvarande inte planerar att hålla ett rådgivande kommittémöte (advisory committee meeting) rörande ansökan.

Begäran om Priority Review‑voucher
Eftersom Emcitate har beviljats Rare Pediatric Disease Designation av FDA är Egetis berättigat att erhålla en Priority Review‑voucher (PRV) vid ett eventuellt godkännande. I början av februari 2026 förlängdes FDA:s Rare Pediatric Disease Priority Review‑program från sitt tidigare slutdatum den 30 september 2026 till den 30 september 2029.
Genom programmet erhåller ett bolag som får FDA‑godkännande för en kvalificerad behandling en voucher som kan användas för att säkra Priority Review för en framtida NDA. Priority Review förkortar FDA:s ordinarie granskningsperiod från tio månader till cirka sex månader. PRV:er är överlåtbara och kan säljas till andra bolag, vilket har skapat en aktiv andrahandsmarknad. Under 2025–2026 har PRV:er sålts för 150–200 miljoner USD per voucher.
Egetis är berättigat till 50 % av de potentiella nettolikviderna från en försäljning av en Emcitate PRV, resterande del utgår som tilläggsköpeskilling (earn‑out) till säljarna av Rare Thyroid Therapeutics International AB.

Notice of Allowance för patent för MCT8‑brist
Som tidigare kommunicerats har United States Patent and Trademark Office (USPTO) utfärdat ett Notice of Allowance för bolagets patentansökan nr 19/261,360 med titeln “Pharmaceutical Compositions for Treating MCT8 Deficiency”.
Det beviljade patentet ger skydd för en ny läkemedelssammansättning som innehåller tiratricol som aktiv substans, utformad för att normalisera den rubbade sköldkörtelhormonsignaleringen som är karakteristisk vid MCT8‑brist. De godkända patentkraven omfattar bland annat en metod för behandling av MCT8‑brist med en farmaceutisk sammansättning som innefattar tiratricol, inklusive doseringsregimer, samt tiratricol‑sammansättningar med specifika hjälpämnen. Detta är en betydande milstolpe i arbetet med att stärka vår immaterialrättsportfölj. Det resulterande patentet förväntas kunna listas i FDA:s Orange Book, med en förväntad utgångsdag år 2045.

Kommersialisering av Emcitate i EU
Den 1 maj 2025 initierade vi lanseringen av Emcitate i det första landet, Tyskland. Samtliga patienter i vårt Managed Access‑program i Tyskland hade övergått till kommersiell produkt under det tredje kvartalet 2025. Parallellt fortsätter flera nya patienter med MCT8‑brist att identifieras, varav vissa redan har påbörjat behandling med Emcitate.
I oktober inledde vi prisförhandlingar inom ramen för det tyska ersättningssystemet (AMNOG), och enligt standardiserade AMNOG‑tidslinjer förväntas processen avslutas under andra kvartalet 2026.
Intäkterna från försäljning av Emcitate i Europa under det första kvartalet 2026 uppgick till 13,4 MSEK, en ökning med 9 procent i fasta valutakurser jämfört med 2025.
I Tyskland fortsätter vi att utveckla marknaden genom möten med läkare, närvaro vid kongresser, utbildningsinitiativ och ökat fokus på sjukdomsmedvetenhet. Vårt arbete riktar sig huvudsakligen till pediatriska endokrinologer och neurologer. I februari lanserades ett webbaserat certifierat fortbildningsprogram (CME) om MCT8‑brist av Egetis i Tyskland, och under första kvartalet deltog vi som utställare vid fyra vetenskapliga kongresser i Tyskland och Österrike.
I november inledde vi pris‑ och ersättningsprocessen i Italien, och under det första kvartalet 2026 mottog vi våra första kommersiella beställningar från Italien genom ett regionalt avtal.
Vi planerar att lämna in vårt uppdaterade pris‑ och ersättningsunderlag i Frankrike under det andra kvartalet 2026. Förberedelser pågår för att lämna in motsvarande underlag i Spanien. Parallellt har vi framgångsrikt implementerat alternativa ersättningslösningar i vissa andra EU‑länder, såsom Schweiz och Österrike.

Förhandskonsultation hos japanska PMDA
Vår japanska partner Fujimoto Pharmaceuticals, som har en exklusiv licens för utveckling och kommersialisering av Emcitate för MCT8‑brist i Japan, har genomfört en förhandskonsultation med Japans läkemedelsmyndighet Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) gällande regulatorisk väg och datapaket för marknadsansökan av Emcitate.
Sedan oktober 2024 tillåter nya riktlinjer från Japans hälsoministerium godkännande utan kliniska data från japanska patienter för ultrasällsynta sjukdomar, där kliniska prövningar i Japan är opraktiska, förutsatt att globala studiedata är robusta och att nytta‑risk‑profilen är gynnsam. Den japanska NDA:n för Emcitate förväntas använda befintliga data från det globala kliniska utvecklingsprogrammet. Egetis och Fujimoto utvärderar för närvarande tidslinjerna för inlämning av NDA:n.

Marknader utanför USA, Europa och Japan
Våra distributionspartners Er‑Kim (Turkiet, Central‑, Öst‑ och Sydeuropa) och Taiba Rare (Gulfregionen) arbetar aktivt med att identifiera patienter i sina respektive territorier och är nu i processen att initiera offentligt finansierad behandling för fler patienter. Detta arbete genererade försäljningsintäkter från named patient‑försäljning i Polen och Turkiet under första kvartalet.

Förberedelser inför lansering i USA
Med de framsteg som gjorts på den regulatoriska sidan i USA har vi accelererat våra förberedelser inför lansering samt utbyggnaden av vår kommersiella och medicinska organisation. Antalet medarbetare i USA var endast tre i oktober förra året och uppgår nu till omkring ett dussin heltidsanställda. Vi planerar att vara cirka 25 heltidsanställda vid lanseringen av Emcitate, vilken planeras till fjärde kvartalet 2026.
Vi har även kontrakterat en tredjepartslogistikleverantör (3PL) samt ett specialty pharmacy för att bistå med tillhandahållandet av Emcitate till patienter med MCT8‑brist efter godkännande. Som tidigare kommunicerats lanserade vi nyligen uppdaterade webbplatser för sjukdomsinformation riktade till vårdgivare respektive anhöriga, www.mct8deficiency.com och www.lifewithmct8deficiency.com, med tydligare, mer heltäckande och lättnavigerad information anpassad efter respektive målgrupp.

Expanded Access‑program (EAP) i USA
På begäran av FDA har Egetis implementerat ett Expanded Access‑program (EAP) i USA. För närvarande deltar 17 sjukhus, och ytterligare fem sjukhus är i aktiveringsfas. Cirka 50 patienter får för närvarande tiratricol inom EAP. Programmet ger läkare möjlighet att få tillgång till tiratricol för patienter som inte är kvalificerade för kliniska studier före marknadsgodkännande, samt för fortsatt behandling av patienter som har avslutat ReTRIACt‑ och Triac Trial II‑studierna.
Mer information om EAP‑programmet finns på:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05911399

Likvida medel
Per den 31 mars 2026 uppgick bolagets likvida medel till cirka 142,5 MSEK. Efter periodens utgång, den 21 april 2026, genomförde vi framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om 350 MSEK (cirka 38 MUSD) brutto till kursen 5,25 SEK per aktie, vilket motsvarade stängningskursen på Nasdaq Stockholm den 21 april 2026.

Utsikter
År 2026 är ett år präglat av flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team har tre prioriteringar:
·        Framgångsrikt samarbete med FDA under granskningen av Emcitate‑NDA:n för att erhålla marknadsgodkännande.
·        Förberedelser inför lansering i USA.
·        Optimering av prissättning och ersättning samt fortsatt lansering av Emcitate i Europa.

Nicklas Westerholm, vd

För ytterligare information, vänligen kontakta

Nicklas Westerholm, vd
nicklas.westerholm@egetis.com
 +46 (0) 733 542 062

Yilmaz Mahshid, CFO
yilmaz.mahshid@egetis.com
+46 (0) 722 316 800

Karl Hård, Head of Investor Relations & Business Development
karl.hard@egetis.com
+46 (0) 733 011 944

Denna information är sådan information som Egetis Therapeutics är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersoners försorg, för offentliggörande den 2026-04-29 07:00 CEST.

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas och kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratrikol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate®  i EU i februari 2025 som den första och enda behandlingen för MCT8-brist. Egetis inledde lanseringen av Emcitate®  i Tyskland den 1 maj 2025. Emcitate® (tiratricol) är inte godkänd i USA.

Den 27 mars 2026 meddelade Egetis att FDA har accepterat Bolagets NDA för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8‑brist. Ansökan har beviljats prioriterad granskning (Priority Review) och tilldelats ett måldatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), vilket utgör FDA:s beslutdatum, den 28 september 2026.

NDA:n för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist baseras på kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet.

Tiratrikol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Breakthrough Therapy Designation och Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har Emcitate erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för Aladote®  har parkerats. Aladote®  har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista (Nasdaq Stockholm: EGTX) .
För mer information, se www.egetis.com.

Bifogade filer

Q1 2026 Report SE Final 29Apr26

Läs mer på MFN