Bioteknikbolaget Cereno Scientific har meddelat att den sista patienten nu genomfört sitt sista besök i bolagets Expanded Access Program med läkemedelskandidaten CS1. Detta markerar slutet på den 12 månader långa aktiva studieperioden inom indikation pulmonell arteriell hypertension. Bolaget räknar med att kunna presentera initiala insikter från programmet under det första kvartalet 2026.

Cereno Scientific utvecklar behandlingar för sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar. Bolagets ledande kandidat, CS1, utvärderas som en potentiellt sjukdomsmodifierande behandling för pulmonell arteriell hypertension (PAH).

Långtidsdata kompletterar fas IIa 

Expanded Access Program (EAP) initierades som en förlängning efter bolagets fas IIa-studie. Syftet var att ge kvalificerade patienter möjlighet till fortsatt behandling med CS1 under läkares tillsyn.

Den bakomliggande fas IIa-studien pågick under tre månader och visade lovande resultat gällande säkerhet och tolerabilitet. Dessutom noterades effektsignaler såsom förbättrad högerhjärtfunktion och livskvalitet, samt tecken på så kallad "reverse vascular remodeling" (tillbakabildning av kärlförändringar). Det efterföljande EAP har omfattat 10 patienter från studien och möjliggjort insamling av data över en längre tidsperiod, inklusive en explorativ bilddiagnostisk delstudie.

Rahul Agrawal, Chief Medical Officer och Head of R&D på Cereno Scientific, kommenterar betydelsen av programmet:

"Ur ett kliniskt perspektiv har Expanded Access Program möjliggjort längre tids behandling med CS1 som en uppföljning av fas IIa-studien, vilket är särskilt relevant vid en progressiv sjukdom som PAH. Även om antalet patienter i programmet är begränsat är EAP utformat för att stödja insamlingen av ytterligare information om fortsatt användning av CS1. Att den sista patientens sista besök har genomförts utgör en viktig operationell milstolpe när programmet nu går in i fasen för datahantering och utvärdering".

Brygga till fas IIb 

Nu inleds arbetet med databaslåsning, kvalitetssäkring och analys. Bolaget förväntar sig att kunna kommunicera initiala insikter under första kvartalet 2026, följt av ytterligare analyser under andra kvartalet.

Enligt bolaget är resultaten från EAP ett viktigt komplement till fas IIa-data inför nästa stora steg i utvecklingen – en global fas IIb-studie. Förberedelserna för fas IIb pågår för fullt, med start-up-aktiviteter i USA och regulatoriska interaktioner planerade i Europa och Sydamerika. Målsättningen är att inleda patientrekrytering till fas IIb under andra kvartalet 2026.

Vd Sten R. Sörensen ser avslutet av EAP som en viktig markör för bolagets framdrift:

"Att nå last patient last visit i Expanded Access Program är en viktig milstolpe för CS1 och speglar fortsatt framdrift när vi för CS1-programmet vidare mot nästa utvecklingssteg. EAP är avsett att komplettera fas IIa-studien genom att bidra med insikter från längre tids behandling, som kan bidra till att stödja den fortsatta utvecklingen av CS1, parallellt med våra förberedelser för den planerade fas IIb-studien. Sammantaget fortsätter dessa framsteg att stärka CS1:s övergripande värdeerbjudande som en differentierad och potentiellt sjukdomsmodifierande behandling vid PAH."

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Läs mer på BioStock