Respiratorius beviljas pre-IND-möte med FDA för VAL001

Respiratorius AB (publ) meddelar i dag att bolaget beviljats ett pre-IND-möte med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (U.S. Food and Drug Administration) inför en planerad så kallad IND-ansökan (Investigational New Drug) för läkemedelskandidaten VAL001. Syftet med mötet är att erhålla regulatorisk vägledning inför en fas 3-studie för den viktiga amerikanska marknaden. Mötesförfrågan till FDA gjordes efter att ett flertal intressenter efterfrågat specifik återkoppling till utvecklingsprogrammet från FDA. Det utgör en viktig del i den utveckling som under senaste tiden genomförts av bolaget.

I samarbete med en internationell partner har Respiratorius genomfört ett stort antal (N=135) intervjuer med behandlande läkare och opinionsledare i USA, Europa och Japan. Resultaten visar att VAL001 uppfattas som ett attraktivt behandlingsalternativ, med god klinisk effekt och en välkänd och begränsad biverkningsprofil. En betydande andel, över 70%, av de tillfrågade läkarna skulle vara beredda att förskriva läkemedlet om det fanns tillgängligt.

Undersökningen har legat till grund för en detaljerad analys av produktens kommersiella potential, som visar att VAL001 beräknas ge hög lönsamhet redan kort efter ett eventuellt marknadsföringsgodkännande. Grundscenario för årlig omsättning indikerar 190 miljoner USD vid uppskattad marknadspenetration och en kumulativ omsättning på 2.3 miljarder USD under perioden av marknadsexklusivitet.

Nyligen godkändes en europeisk patentansökan för formuleringen av VAL001. Sedan tidigare har motsvarande patent godkänts i USA, Japan och Kanada, vilket innebär att formuleringen och dess avsedda användning är skyddade på samtliga nyckelmarknader – inte minst i USA.

VAL001 är en innovativ oral formulering av natriumvalproat, utvecklad för att användas vid förbehandling inför standardiserad cancerbehandling, primärt diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL). Prekliniska data tyder på att VAL001 kan öka tumörcellers känslighet för kemoterapi, vilket potentiellt kan förbättra behandlingsresultatet inom flera cancerindikationer.

Formuleringen har utvärderats i en farmakokinetisk studie, som visar att VAL001 – doserad två gånger dagligen – ger en systemisk exponering av valproat som motsvarar den som uppnåddes med det valproatläkemedel som användes i fas I/IIa-studien, vilket kräver tre doser per dag.

– Vi är mycket nöjda med att FDA har beviljat ett möte, vilket ger oss möjlighet till en direkt dialog med myndigheten snarare än enbart skriftlig korrespondens, säger Johan Drott, vd på Respiratorius. – Detta utgör en viktig milstolpe för VAL001 och för vårt arbete med att erbjuda en potentiellt förbättrad förstalinjebehandling till patienter med DLBCL.

Pre-IND-mötet med FDA är ett naturligt nästa steg efter de positiva resultat vi tidigare kommunicerat. Bolaget ser fram emot att fortsätta utvecklingen i enlighet med den fastlagda strategin för att möjliggöra bredare klinisk tillgång till läkemedelskandidaten.

Denna information är sådan som Respiratorius är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning (EU nr 596/2014). Informationen lämnades, genom angiven kontaktpersons försorg, för offentliggörande 2025-06-18 08:18 CET.

Respiratorius AB (publ) utvecklar kandidater till nya effektiva läkemedel för behandling av aggressivt lymfom. Bolagets affärsidé är att utveckla kandidater till nya läkemedel baserade på patentsökta substanser, som i prekliniska studier visat överlägsna resultat jämfört med det som i dag betraktas som standardbehandling. För mera information om Respiratorius, besök www.respiratorius.com.

Johan Drott
VD Respiratorius AB
+46 709-22 41 40
johan.drott@respiratorius.com

Läs mer på Cision