Efter den senaste uppdateringen kring bolagets fetmaprogram öppnar Pila Pharma nu en ny front i sin kliniska utvecklingsstrategi. Bolaget har inlett förberedelser för en klinisk proof of concept-studie med sin TRPV1-hämmare, XEN-D0501, inriktad mot den sällsynta sjukdomen erytromelalgi. Draget innebär att man aktiverar ett väletablerat spår i portföljen med sikte på en snabb och alternativ väg till marknad och intäkter, parallellt med de pågående initiativen inom fetma och diabetes.

Pila Pharma håller tempot uppe under inledningen av 2026. Kort efter beskedet att man går vidare med en dosfinnande studie inom fetma, agerar bolaget nu för att frigöra ytterligare potential i sin molekyl. På måndagen meddelade Pila Pharma att man påbörjat förberedelserna för en klinisk prövningsansökan för TRPV1-hämmaren XEN-D0501, specifikt för behandling av erytromelalgi.

Initiativet utgör inte en helt ny inriktning för bolaget, utan är snarare ett strategiskt genomförande av ett nyckelspår som funnits i projektportföljen under en längre tid. Potentialen för XEN-D0501 inom denna indikation validerades redan 2022 när amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA beviljade kandidaten särläkemedelsstatus (orphan drug designation). Genom att nu ta projektet in i klinisk fas tar Pila Pharma vara på en tydlig möjlighet att skapa värde inom segmentet för sällsynta sjukdomar, och driver därmed i praktiken ett kliniskt utvecklingsprogram med tre spår, med en och samma molekyl.

Ingen effektiv behandling tillgänglig

Dorte X. Gram, grundare och CSO på Pila Pharma, betonar att tajmingen är rätt för att utnyttja molekylens fulla potential.

– I’m very pleased that we can now actively start preparing to study the effect of our lead candidate in erythromelalgia. Patients often contact me, as they have heard of PILA’s ambitions to develop a good treatment, that could ease their daily sufferings.

Erytromelalgi är ett sällsynt och ofta handikappande tillstånd som kännetecknas av neurogen inflammation, vilket leder till episoder av svår brännande smärta och rodnad, främst i händer och fötter. Det medicinska behovet är stort då det idag saknas effektiva behandlingar som angriper sjukdomens grundorsak eller den upplevda smärtan.

– As I understand it from those I have talked to, they don’t have meaningful treatment options. So if XEN-D0501 is effective on relieving pain, without too many safety issues, it would really be a game-changer for them, allowing them to resume living a normal life without the near-constant pain, säger Gram.

Hans Quiding, Pila Pharmas vetenskapliga expert inom smärtlindring, lyfter fram tillståndets allvar och bristerna i dagens vårdstandard.

– I’ve worked extensively with TRPV1 antagonists for pain management, and I’m very hopeful that this molecule, with its unique safety profile could be of great value for erythromelalgia patients. A small tablet is highly preferable due to its fast and easy swallowing at attacks and with systemic absorption, the drug is rapidly distributed to the feet as well as other affected areas of the body. The tablet could potentially also be used for preventive treatment, not only when patients experience attacks, but possibly to prevent them from occurring in the first place. That would be fantastic, säger Quiding.

Snabb väg till marknad

I samband med beskedet understryker Pila att utvecklingsstrategin för sällsynta sjukdomar skiljer sig markant från den för stora folksjukdomar. Genom att rikta in sig på en sällsynt indikation kan vägen till marknadsgodkännande bli betydligt kortare. Pila Pharmas plan är att först genomföra en mindre proof of concept-studie för att påvisa effekt. Bolaget har tidigare kommunicerat att man, förutsatt positiva resultat, även förväntar sig att erhålla särläkemedelsstatus från EMA i EU.

Studien skulle följas direkt av en avgörande fas II/III-registreringsstudie. Bolaget bedömer att tiden till marknadsregistrering kan vara så kort som tre år, givet positiva resultat och adekvat finansiering. Dessutom ger särläkemedelsstatusen sju års marknadsexklusivitet i USA och tio år i EU efter godkännande. En färsk analys från Analyst Group pekade på stor intäktspotential inom erytromelalgi om Pila Pharma lyckas.

Operativt innebär beskedet att Pila Pharma står inför ett intensivt år med tre parallella kliniska processer. Utöver förberedelserna för fetmastudien, där ansökan väntas lämnas in omkring slutet av det första kvartalet, planerar bolaget nu att lämna in den kliniska prövningsansökan för erytromelalgi under samma period.

Finansiering av nästa steg

En central fråga för investerare är hur bolaget avser finansiera de parallella aktiviteterna. Bokslutskommunikén som släpptes på tisdagen gav vissa svar. Efter en kraftigt övertecknad kapitalanskaffning sommaren 2025 avslutade Pila Pharma året med en kassa på cirka 19,3 miljoner kronor – mer än vad analytikerna väntat.

Även om kliniska studier i senare fas kommer att kräva ytterligare kapital eller partnerskap, ger den nuvarande likviditeten det utrymme som krävs för att inleda dessa förberedande faser och röra sig mot inlämning av kliniska prövningsansökningar. Bolaget har en pågående optionsperiod där ytterligare kapital kan stärka balansräkningen ytterligare och möjliggöra fler aktiviteter.

I en rapportkommentar meddelade vd:n att bolaget kommer att kommunicera uppdaterad guidning för utvecklingsplanerna och den finansiella uthålligheten när utfallet av optionerna är känt.

– I’m very happy we decided to use the option for over-allocation in the summer. The extra funds from this now allow us to keep on with our development plans in diabetes and obesity and on top also in erythromelalgia. Even now, before we know the outcome of TO2, the cash runway with the above-mentioned activities extends into 2027, noterar Pila Pharmas vd Gustav Gram i bokslutskommunikén.

Innehållet i BioStocks nyheter och analyser är oberoende men BioStocks verksamhet är i viss mån finansierad av bolag i branschen. Detta inlägg avser ett bolag som BioStock erhållit finansiering från.

Läs mer på BioStock