Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertpanel, CHMP, har gett ett positivt utlåtande för Sobis och Ionis Pharmaceuticals läkemedelskandidat Tryngolza (olezarsen) i EU vid behandling av vuxna patienter med genetiskt bekräftad familjär kylomikronemi, FCS. Det framgår av ett pressmeddelande från bolagen.

Rekommendationen baseras på resultat från fas 3-studien Balance, där Tryngolza visade en signifikant och varaktig sänkning av triglyceridnivåer samt en kliniskt meningsfull minskning av akuta pankreatiter under 12 månader.

Under fjärde kvartalet 2025 väntas ett slutgiltigt besked om marknadsgodkännande från EU-kommissionen, som i regel följer CHMP:s utlåtande.

FCS är en sällsynt genetisk sjukdom som kraftigt försämrar kroppens förmåga att bryta ned triglycerider. Tillståndet medför mycket höga triglyceridnivåer och en ökad risk för livshotande akut pankreatit. I EU beräknas FCS drabba upp till 13 personer per miljon invånare.

Tryngolza har sedan tidigare godkänts i USA och har erhållit särläkemedelsstatus i EU.

Sobi har exklusiva kommersiella rättigheter till läkemedlet utanför USA, Kanada och Kina, och planerar att dra nytta av befintlig infrastruktur från lanseringen av Waylivra, som idag är det enda godkända läkemedlet mot FCS i EU.

Oskar Landin
oskar.landin@finwire.se
Nyhetsbyrån Finwire