Läkemedelsbolaget Biogen meddelar att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat läkemedelskandidaten salanersen status som Breakthrough Therapy för behandling av spinal muskelatrofi, SMA. Beslutet syftar till att påskynda utveckling och granskning av läkemedel som kan innebära betydande förbättringar jämfört med befintliga behandlingar.

Underlaget bygger på fas 1b-data där vissa barn med SMA, som tidigare behandlats med genterapi men haft otillräcklig klinisk effekt, visade förbättrad motorisk funktion och tecken på långsammare neurodegeneration efter behandling med salanersen. Kandidaten ges en gång per år och var generellt väl tolererad i studien.

newsroom@finwire.se
Nyhetsbyrån Finwire